L’uso compassionevole (CU) di farmaci rappresenta un’opportunità di accesso anticipato a farmaci, sottoposti a sperimentazione clinica, non ancora autorizzati o autorizzati in un’indicazione differente da quella approvata o autorizzati, ma non ancora disponibili sul territorio nazionale, per malattie rare o che pongono i pazienti in pericolo di vita, per le quali non sono disponibili valide alternative terapeutiche approvate.
I pazienti potenzialmente interessati non sono stati inclusi in una sperimentazione clinica o sono stati già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione clinica conclusa e possono proseguire in CU il trattamento. IL CU prevede la fornitura a titolo gratuito, da parte dell’azienda farmaceutica, del farmaco (DM 7/9/2017).
Per quanto l’accesso dei pazienti, in situazione di forte necessità, sia il principale obiettivo dei programmi di CU, la riflessione scientifica e degli operatori si è focalizzata negli ultimi anni su ulteriori elementi di interesse. Tra questi:
- la possibilità di utilizzare i CU come fonte di dati per la valutazione dei farmaci che di fatto sono forniti in condizioni non sperimentali ma di pratica clinica
- l’impatto sull’equità di accesso delle decisioni di attivare o non attivare e, nel caso di attivazione, di attivare solo in alcune realtà un programma di CU
- l’impatto economico di tali programmi.
Il presente workshop, promosso da Ispor Italy Rome Chapter, con il coordinamento di Claudio Jommi, Presidente eletto, ed il supporto di 3P Solution, in collaborazione con FICOG (Federation of Italian Cooperative Oncology Groups) e FISM (Federazione società Medico-Scientifiche Italiane), intende illustrare le evidenze esistenti su questi aspetti e discutere le prospettive future del CU in Italia.
Dopo un’apertura sullo stato dell’arte in Italia e nei principali paesi europei, sono invitati a discutere del tema istituzioni, referenti dei comitati etici e direzioni sanitarie delle aziende sanitarie, clinici, farmacisti, farmacologi, imprese ed economisti sanitari. Tali organizzazioni sono anche il principale target dell’iniziativa come audience.